SJD先进疗法平台负责人介绍SJD儿童癌症、罕见病新药研发、生产情况。

Q：什么是先进疗法？

  A：先进疗法是一系列全新的、高度创新的治疗策略，利用基因、细胞和组织来治疗疾病，尤其是对尚无有效疗法的罕见病。 根据不同的治疗类型，这些先进疗法会对基因、细胞或组织进行重组或改造。这些基因、细胞或组织可能来自患者自身，也可能是其他来源。

我认为，先进疗法中最具代表性的就是基因疗法，它可以纠正导致患者疾病的基因缺陷。如我们治疗过的一个案例，就是用基因疗法治疗原发性免疫缺陷病。（原发性免疫缺陷是一种儿童免疫系统缺陷疾病，这种缺陷会让患儿无法对抗一些无害的微生物）。

Q：这些疗法是如何开发的？

A：这些先进疗法先将骨髓和骨骼中的造血干细胞提取出来，然后在实验室中修改和纠正致病的基因缺陷，最后重新注入患者体内以治疗疾病。这些由人体细胞构成的药物，必须在非常严格的条件下生产制造，以确保治疗的安全性。

Q：这些药物的生产场所如何确保安全和无菌？

A：这些药物诞生的地方叫洁净室。洁净室是专门为研究和生产这些药物而设计的顶级先进实验室。SJD巴塞罗那儿童医院拥有四间洁净室，可用于生产不同类型的先进疗法药物（如用于治疗儿童白血病的CAR-T药物）。该先进疗法平台是SJD与Clínic医院合作的一部分，旨在促进先进疗法的研发和制造。SJD先进疗法平台中的研发区，致力于研究新的疗法。前面提到的针对原发性免疫缺陷的新型基因疗法就是在这里研发出来的。