“SJD先进治疗研究平台世界少有，是我们学习的榜样！”

Fischer教授是小儿血液科和免疫学领域的知名专家，受SJD先进治疗研发平台负责人Alessandra Magnani医生的邀请，专程来到SJD访问。Fischer教授对该平台表示了高度的赞许。Fischer教授指出：“SJD创建的这个平台是业内的绝佳范例，在世界范围内都很少见。”

该平台主要用于研发和生产先进治疗药物，尤其针对儿童罕见病领域。除了拥有4间洁净室等重要且需要巨大投资的研发设施设备外，平台还组建了一支经过专业培训的科研人员团队，以满足SJD不同科室的需求。

平台的设施、环境等已通过了西班牙药品和保健品管理局（AEMPS）的认证；还加入了欧洲儿科肿瘤血液学CAR-T细胞生产联盟，让SJD成为一家可以自主研发生产CAR-T药物的医院。

依托这个平台，SJD的专家们可以专注于研究罕见病的遗传起源，以便更好地了解这些疾病，并开发出目前尚不存在的新型疗法。平台所产生的研发成果，也将最先为SJD的患者们所用。

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在SJD院长Manel del Castillo教授的介绍下，来自法国专家们还了解了SJD正在大力推进的罕见病项目“Únicas”。Únicas是一个以个性化医疗（精准医疗）为框架，旨在为解决罕见病患者及家人的困难提供全球性和全方位应对措施的项目。在这个项目中，SJD已经开发出罕见病患者创新管理模式、“一日护理”等模式或流程，并取得可喜成效。

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一家致力于推进罕见病创新疗法研发的儿科医院必须拥有实施基因治疗等技术的基础设施。而SJD完美地符合了这个标准！——Fischer教授强调

此外，来宾们还参观了SJD巴塞罗那儿童医院癌症中心和临床指挥中心。访问结束前，Fischer教授在SJD举办了一场关于基因治疗的研讨会，分享了他在基因治疗领域积累的宝贵经验，并强调了创新疗法的重要性。

双方合影

基因疗法已被证明对多种罕见病有效。许多罕见病的病理机制尚待确定，其中大多数还未被识别。开发能够改善现状的新疗法是我们的责任。而这是一个非常漫长的过程，还需要有患者、优秀科研人员及庞大资金的支持。我们都要以SJD巴塞罗那儿童医院为榜样，共同努力创建合作网络，分享研发成果，以推进世界罕见病研究的发展。——Fischer教授