“手术和化疗可以切断肿瘤的分支，而靶向治疗可以直击问题根源！”

Fero是一家专注于支持癌症研究的非营利组织，该基金会通过资助创新科研项目，推动疾病机制探索和早期检测技术的发展。

Jaume Mora医生现任SJD儿童癌症中心科学主任。‌早在2009年，Jaume Mora医生荣获Fero为年轻研究人员提供的首个资助。16年后，他又荣获了表彰资深研究人员的巴塞尔加博士奖。他是西班牙唯一一位两次荣获Fero顶尖奖项的研究人员。

儿童癌症与成人癌症是截然不同的。因此，Jaume Mora医生多年来一直在推动建立专门的儿童癌症治疗和研究中心。

发育性肿瘤起源于胎儿期。所有患发育性肿瘤的儿童出生时都会携带这些变异。这些肿瘤前体细胞会在出生后的某个阶段发展为肿瘤，具体时间取决于受累器官的成熟度。现在，我们对这一观点已经确信无疑，但为了证实它我们花了整整二十年时间！这让专门针对儿童癌症的研究变得至关重要，也证明了像SJD巴塞罗那儿童癌症中心这样的机构存在的必要性。——Jaume Mora医生

让我们通过对Jaume Mora医生的采访，来了解儿童癌症治疗的发展方向。

Q：儿童癌症研究进展如何？

A：我们现在知道，发育性肿瘤是由胚胎干细胞发生的基因突变引起的。我们也了解了原始胚胎干细胞在分化过程中，因初始突变而停滞或阻断时所处的细胞状态。这些发现至关重要，让我们发现了逆转这些阻断的可能，从而以高度靶向且无毒的方式阻止肿瘤生长。我们的目标不是杀死这些干细胞，而是解除它们的阻断，让它们能够恢复正常的分化。

Q：如何实现这一目标？

A：目前，通过手术切除肿瘤再辅以放化疗依然是常规治疗手段。但现在我们要更进一步，直击问题根源，针对能增殖并导致肿瘤复发的干细胞进行治疗。形象地说，手术和化疗可以切断肿瘤的“分支”，而靶向治疗则直击问题的根源：它直接作用于干细胞，阻止肿瘤再次增殖。这可以通过两种方式实现：一是免疫疗法，激活免疫系统；二是靶向治疗，使用药物激活干细胞并使其恢复正常功能。

Q：这两种疗法对哪些肿瘤有效？

A：免疫疗法的疗效在某些类型的白血病、神经母细胞瘤和淋巴瘤中已得到证实，但它不是对所有的肿瘤都有效，如肉瘤。而靶向治疗对肉瘤尤其有效，如横纹肌肉瘤。

目前，横纹肌肉瘤依然使用着30年前的疗法，治愈率已达到70%。但还是有相当多的患者因转移或复发死亡。

此前，许多研究团队尝试过各种方法，都无功而返。终于，SJD的研究团队发现了PRKG1蛋白。PRKG1蛋白在横纹肌肉瘤发生、发展中起到了重要作用，因为它能阻断干细胞向肌肉细胞系分化的过程。PRKG1是一种激酶，可以通过药物抑制。因此，在确定了PRKG1被阻断的机制后，我们目前的目标是开发一种特异性的PRKG1抑制剂，并为首个PRKG1靶向治疗横纹肌肉瘤的临床试验奠定基础。

Q：是什么推动着研究？

A：SJD取得的每一项研究发现，都离不开患者家属的支持和推动。在横纹肌肉瘤的研究中，患者家属发挥了关键作用。正是由于一位名叫克里斯蒂娜的患者（已离世）家人的无私捐赠，这项研究才得以启动，让我们从零开始，持续不断深入了解这类肿瘤的生物学特性。最终，该研究第一作者Estela Prada的卓越才华，让这个具有重大意义的研究成果面世。而Fero的支持让我们能够继续深化相关研究。

如今，我们获得了很多的奖项和认可，但推动我们走到今天的动力，一直是患者家属的支持。横纹肌肉瘤、视网膜母细胞瘤、神经母细胞瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）、尤文氏肉瘤等其他肿瘤的研究也同样如此！

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Q：如何看待儿童癌症的未来？

A：随着人们对儿童癌症预防的关注度提高，全球的专家都开始思考建立大规模的预防系统。如开展新生儿筛查，以防止儿童出生时携带的肿瘤前体细胞发展成髓母细胞瘤、DIPG或尤文氏肉瘤等肿瘤。

美国研究人员启动的一项新生儿项目中，已将脑部MRI检查纳入其中。因为髓母细胞瘤是儿科中最常见的恶性脑肿瘤，它起源于大脑特定部位的改变，可以通过靶向治疗或手术进行早期干预。

这些尝试可能会造就一次重大的模式革新。我们将拭目以待。尽管前路依然有阻碍，但我相信未来充满希望！