Dr.Mora受邀在2023上海国际儿童肿瘤会议上发表演讲

“在免疫治疗时代，大剂量化疗和移植可能无法为首次获得完全缓解的患者带来显著益处。”

——Jaume Mora医生

在6月16日至18日举办的上海国际儿童肿瘤会议上，Jaume Mora医生受邀发表“高危神经母细胞瘤——简化治愈路径”的主题演讲。他在演讲中指出：“在免疫治疗时代，我们还需要用大剂量的化疗和移植，以及顺式异维甲酸（Cis-R）的维持吗？”

Mora医生指出，截至2022年10月，儿童肿瘤治疗协作组（COG）更新了ANBL0032研究中接受地那妥昔单抗（Dinutuximab）治疗的患者的长期随访结果。662名年龄超过18个月、IV期高危的患者在移植后接受了地那妥昔单抗治疗。5年无病生存率（EFS）为57.0%，总生存率（OS）为70.9%。这是临床研究合作组织迄今为止报告的最佳结果。

在SJD巴塞罗那儿童医院癌症中心，我们对82名首次完全缓解（CR）的高危患者进行了随访，超过85%的患者在接受纳西单抗（Naxitamab）治疗之前没有接受清髓化疗和自体干细胞移植（ASCT）。5年无病生存率为57.9%，5年总生存率为78.6%；在MYCN（一种在神经母细胞瘤中经常扩增的基因）扩增的患者中，5年无病生存率和总生存率分别为71.4%和81%。

如果我们将西班牙82例未接受移植治疗的首次完全缓解患者的最新结果，与儿童肿瘤治疗协作组移植后患者的最新随访结果进行前后比较，就可以看出，在不进行自体干细胞移植的情况下也取得了相似的结果。同样，在免疫治疗时代，大剂量化疗和移植可能无法为首次获得完全缓解的患者带来显著益处。

最后，Mora医生再次强调，高危神经母细胞瘤的治愈是可能的，需要在高度专业化的中心进行治疗。我们应该寻求毒性更小、时间更短、更经济的治疗方法。对于诱导治疗，达到完全缓解是主要目标；首次完全缓解后，需要权衡大剂量化疗和移植的毒性和获益，选择市场上有且最佳的抗GD2免疫治疗和局部放疗。期待中西合作进一步优化治疗方案，改善高危神经母细胞瘤患者的预后。