视网膜母细胞瘤治愈率超过95%，SJD巴塞罗那儿童医院是怎样做到的？

视网膜母细胞瘤（Retinoblastoma, 下简称为Rb）是儿童最常见的眼部肿瘤之一，每年全球约有8000名儿童被确诊，占1岁以下儿童恶性肿瘤的11%，多发于3岁以下的婴幼儿患者。

很多家长通过用闪光灯拍照时孩子眼球发出的白光发现孩子眼部存在异常。通常，当光线照射到眼球时，正常人的瞳孔呈红色。这是因为，瞳孔在光线照射下没有来得及收缩，摄入的光线从充血的脉络膜反射到镜头上呈红色。而Rb患者因肿瘤挡在了脉络膜前，成为反光体，由于肿瘤外表面缺乏血管，所以反射的光呈白色。

Rb是发生在人类眼内的肿瘤，由于眼部临近大脑，且患者因为年龄太小无法自述视力障碍和眼部不适，导致这种肿瘤比较难以在早期发现，容易发生颅内及远处转移，除了让患儿失去视力和眼球，还会危及他们的生命。

治愈率超过95%，晚期保眼率达80%

2021年，发表在国际知名眼科医学杂志《Ophthalmology》上的一篇研究我国晚期视网膜母细胞瘤治疗方法的论文显示，1678名中国患者5年生存率为86%，眼球保存率为48%。其中，1172名（70%）单侧患者，有近一半（49%）接受了原发性切除术，也就是眼球切除手术。

而在SJD巴塞罗那儿童医院，治愈率已超过95%，晚期Rb保眼率可达80%。能取得这样的治疗成果，离不开动脉内化疗的使用。

“王牌疗法”动脉内化疗，精准+低副作用

化疗是切除和保眼治疗都不可避免的治疗环节，但对于如此低龄的幼儿来说，再“柔和”的化疗药物也无法忽视药物副作用引发的长远危害。动脉内化疗，给这一问题找到更好的解决方案。

动脉内化疗，是通过股（腹股沟）动脉将导管引入动脉，并将其引至眼动脉，使化疗药物能够直接作用于眼部肿瘤处，极大减少身体其他部位接收到的化疗剂量，能有效降低副作用，改善患儿的生存质量。

2008年，我院儿科癌症中心成为欧洲第一个引入动脉内化疗的中心。作为动脉内化疗治疗Rb的“先驱者”，我们已用该疗法为251位患儿提供了有效治疗。近年，随着这一疗法在国际眼科界的普及，其已被纳入大多数Rb患儿保眼治疗的首选方案中。

Kensi的治疗经历

Kensi与眼科医生Jaume Català和眼科护士Eli Fuster

印度尼西亚宝宝Kensi在三个月大的时候被确诊为双侧视网膜母细胞瘤，并已处于晚期。切除左眼球后，通过四次高强度化疗暂时保住了右眼。来到SJD巴塞罗那儿童医院后，Jaume Català医生为他进行了几个周期的动脉内化疗。和之前他在印度尼西亚接受的大量静脉化疗相比，动脉内化疗展现出优异的疗效，且因为副作用低，Kensi也没有像之前那样出现发育迟缓的问题。第一次治疗几周后，Kensi的病情得到很好的控制，甚至恢复了部分视力。

除了动脉内化疗，SJD巴塞罗那儿童医院在Rb治疗手段上还有以下亮点。

玻璃体内化疗，和动脉内化疗是将药物导入眼动脉不同，玻璃体内化疗是当肿瘤侵袭到眼玻璃体时，将化疗药物导入到玻璃体内消杀肿瘤的一种补充治疗手段。我院儿科癌症中心是欧洲最早使用该疗法的医疗机构，2012年至今，已为267例患儿提供了治疗。

巩固治疗，通过冷冻疗法（微创治疗，通过冷冻去除眼球前的小肿瘤）、热疗（消除眼球后的小肿瘤）、近距离治疗（局部放疗）等手段，进一步消除残余肿瘤组织、保护或恢复视力。

在这里，患儿可以获得多科室综合护理

疗法是决定肿瘤患儿生命的关键，SJD巴塞罗那儿童医院会根据每个孩子的情况定制专属治疗方案。作为综合性的儿童医院，我院儿科癌症中心可以获得来自其他科室专业、密切的支持。跨学科团队合作、多科室综合护理，几乎是每位患儿都会享受到的医疗待遇。

面对Rb这种低龄易发的罕见、高危恶性肿瘤，除了保住患儿的生命、肢体本身和肢体功能，如何不让治疗成为他们生长发育的阻碍是中心每一个治疗团队都非常重视的问题。

在前面提到的Kensi治疗经历中，他并没有因为化疗出现体重、身高等发育的停滞，一方面是因为动脉内化疗的副作用低，另一方面得益于多科室综合护理。除了肿瘤科和眼科外，SJD巴塞罗那儿科癌症中心还为Kensi配备了一个多学科团队，对他的身体状况、生长发育进行监测，在其治疗的两年时间内，及时调整营养指南，有效避免了治疗引发的发育障碍。

作为一个既立足于脚下，又瞻望于远方的儿童健康守护者，我们的儿科癌症中心，除了承担着治疗患儿的任务，还一直深耕于新疗法的研究。

不只是疗法的使用者，也是创新者

动脉内化疗、玻璃体内化疗虽然取得了不斐的治疗成果，但并不是每个患儿都适用。我们在治疗中发现，有多达30%的病例对这两种治疗都没有积极的反馈。以往，为了尽快阻止肿瘤细胞向其他器官组织的扩散，这些患儿的治疗只有一条路可以走，就是切除眼球。但我院正在进行的病毒治疗，给这些患儿带来了新希望。

溶瘤病毒VCN-01临床试验，是我院研究人员针对对常规治疗没有反应的Rb患者研发的独特实验疗法。通过对腺病毒进行基因改造，使其获得在癌细胞中识别、感染、繁殖的能力，再将病毒注入到肿瘤处对其进行攻击。