SJD免疫疗法让7岁墨西哥男孩的高危神经母细胞瘤完全缓解

每7万名活产儿中有1例神经母细胞瘤（neuroblastoma,NB）患儿，这种肿瘤的发病率虽不算高，但却是儿童最常见的颅外实体瘤，尤其好发于5岁以下的幼童。根据患者情况，NB被分为极低危、低危、中危、高危四种危险等级，其中高危患儿5年生存率低于50%。SJD巴塞罗那儿童医院一直致力于NB新疗法的研究，开发的免疫疗法为很多患儿延长了生命时间，高危NB患儿Simón就是其中之一。

Simón在SJD儿童生活团队的心理学家Sònia Tordera的支持下接受治疗，该团队在患者情感支持方面发挥着重要作用。

Simón四岁时，他的一条腿开始出现剧痛，后来严重影响了他的行走能力，他只能歪歪斜斜地走路。Simón父亲回忆：“因为当地医生开始认为Simón只是患了骨感染，并且他没有表现出任何其他典型的肿瘤症状，所以我们用了几周的时间才得到准确诊断。”

当Simón被确诊为高危神经母细胞瘤后，他在墨西哥接受了神经母细胞瘤的常规治疗方案，包括手术切除肿瘤、化疗和放疗。此外，还接受了骨髓移植手术。

然而，这些治疗都没有让Simón肿瘤治疗达到完全缓解。在这种情况下，免疫疗法成为最有希望的选择。墨西哥ABC医疗中心的肿瘤专家就向Simón一家推荐了SJD巴塞罗那儿童医院。在2020年11月获得批准之前，SJD巴塞罗那儿童医院与纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSKCC) 是世界上仅有的两家为难治性高危神经母细胞瘤提供抗 GD2 人源化抗体 Naxitamab免疫治疗的医院。

接受免疫治疗后，肿瘤完全缓解状态已持续两年半

在SJD，Simón接受了为期一年的免疫疗法和化疗治疗。医院除了强劲的治疗团队，还拥有一支致力于患者情感护理的专业团队，为儿童和家庭提供心理支持，从而降低疾病对心理产生的不良影响。这种支持对缓解Simón治疗期间的焦虑情绪起到了重要作用。

Simón父亲回忆：“为了降低孩子在治疗中的痛苦，我们编了一个故事。因为Simón很喜欢蜘蛛侠，所以每次导管进入他身体时，我们会告诉他，医生会把蜘蛛侠的蜘蛛放在他身上，为他注入超能力。”

目前，Simón肿瘤完全缓解的状态已持续了两年半的时间。他的身体很好，过着和其他同龄孩子一样的生活。（肿瘤治疗完全缓解指影像学检查或骨髓检查等显示肿瘤病灶完全消失，且患者体内已经找不到其他肿瘤组织，各项肿瘤标志物也恢复到正常水平。）

在Jaume Mora医生的建议下，Simón每年都会接受一次全面检查，包括 PET-CT和骨髓检查。

Simón的父亲指出，“SJD巴塞罗那儿童医院是一个非常先进的医疗中心。在这里，我们除了能接受国际前沿的治疗，还能享受全面的、个性化的服务。SJD的国际患者团队把一切都组织得非常好，让患者和家属的生活更轻松。由他们帮助我们处理各种行政手续，预约就诊无需等待。且SJD医院各部门间有良好的协调性， 让我们感到在医院的每件事都很顺利。”

SJD高危神经母细胞瘤免疫治疗

像Simón这样的高危神经母细胞瘤患儿的治疗是一个复杂的过程，需要分子生物学、分子病理学、放射生物学、核医学、肿瘤外科、肿瘤神经外科、放射治疗和小儿肿瘤学等领域的众多专家。世界上拥有为高危神经母细胞瘤患者提供最佳选择所需的全套经验和技术的医疗机构屈指可数，作为其中之一的SJD巴塞罗那儿童医院，引领着全球免疫治疗临床和科研的发展。

SJD 研究人员发表的使用抗 GD2 人源化抗体 Naxitamab（DanyelzaⓇ）联合粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF; LeukineⓇ) 治疗高危神经母细胞瘤患者的结果显示，患者在诱导治疗（化疗和手术）后完全缓解，三年内总体生存率超过 90%， 无需大剂量化疗或自体移植。

Naxitamab（DanyelzaⓇ，美国）已获得FDA（食品药品监督管理局）批准，用于治疗骨髓腔（骨髓和/或骨）内难治性或复发性高危神经母细胞瘤患者。SJD巴塞罗那儿童医院早在2017年6月开启了Naxitamab治疗，是世界上首个提供Naxitamab治疗的机构。在为来自世界各地的患者治疗的过程中，SJD积累了丰富的临床经验。

SJD巴塞罗那儿童医院在不停地为神经母细胞瘤患儿研究新疗法的同时，也一直致力于将我们的经验传播到世界其他国家和地区，SJD肿瘤专家Jaume Mora教授，曾多次受邀为中国医生授课、交流分享临床经验和研究成果。今年4月，Mora教授受中山大学肿瘤防治中心邀请，参加中国抗癌日儿童肿瘤国际会诊活动。未来，我们希望能帮助更多的神经母细胞瘤患儿。

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